טיפול גנטי באור חדש

החלל הקטן וחסר החלונות בבית החולים לילדים בפילדלפיה נראה כמו כל חדר הבדיקות של רופא העיניים, עם כסא מתכוונן וחצי תריסר מכונות לבדיקת ראייה. עם זאת, החולה בן 20 לא הגיע עד אלבוקרקי כדי להשיג משקפיים חדשים. עלישה בקוצ'יני, בעלת שיער קצר ובלונדיני ועיניים ירוקות, נולדה עם הפרעה שנגרמה כתוצאה מגן לא תקין בתאי הרשתית שלה שממעטה את ראייה מאז הלידה. כעת היא רואה רק צורות חיוורות ומטושטשות. "אם אני מסתכל עליך אתה לא יכול לראות צבע עיניים או אקנה או את הגבות שלך, אבל אני יכול לראות שמישהו שם, " היא אומרת. כלב העיניים הרואה אותה, טונדרה, רטריבר שחור לברדור, יושבת לרגליה.

מהסיפור הזה

[×] סגור

וידאו: מומחים לטיפול בגנט נראים קדימה בטיפול בעיוורון

תוכן קשור

• פלייליסטים למוסיקה להרגעת דעתך
• תקוות גבוהות לסוג חדש של ג'ין

חודש קודם לכן, בטיפול ניסיוני, הזריקו החוקרים את העין הימנית של בייקוצ'יני - הגרועה יותר - עם מיליארדי עותקים עובדים של הגן בתאי הרשתית. כעת הם יגלו האם הטיפול הצליח.

ז'אן בנט, רופא וגנטיקאי מולקולרי, מניח לבוצ'וצ'י להניח את מצחה על מכונה לבנה קטנה שמבהיבה אור בעין אחת ואז את השנייה. תלמיד תלמידים זה יציין עד כמה טוב עיניו של בייקוצ'יני מגיבות לאור. "אוקיי, אחד, שניים, שלוש, פתוח, " אומר בנט וחוזר על התהליך 16 פעמים. על מסך מחשב בחדר החשוך, אישוניו של בייקוצ'יני הם שני עיגולים שחורים ענקיים שמתכווצים כל כך מעט עם כל דופק אור. חוקר אחר מלווה את בייקוצ'יני למנגנון הבדיקה הבא. כעבור חצי שעה אומר בנט: "אני רק התבוננתי בתוצאות התלמיד שלך. שיפור טוב."

"זה טוב", אומרת בייקוצ'יני, למרות שהיא נשמעת לא בטוחה. מאז מספר ימים לאחר הזריקה היא אכן ראתה אור רב יותר מהעין הזו, לדבריה, אך הדברים נראים מטושטשים יותר. כשהיא מנסה לקרוא תרשים עיניים ענק בעין ימין, היא לא עושה טוב יותר מבעבר - היא יכולה לבחור רק כמה אותיות בגובה שני אינץ 'ממרחק 16 אינץ'. שוב, עינה עדיין אדומה מהניתוח. בעלה של בנט, אלברט מגווייר, הוא המנתח ברשתית שפעל בבאקוצ'יני. הוא מציץ בעינה ואומר שהמשטח טרם נרפא, ומוסיף: "אני מקווה שזה כל מה שהוא."

הסיכוי להשתמש בטיפול גנטי לטיפול במחלות - במיוחד מחלות תורשתיות הכרוכות בגן אחד שגוי, כמו אנמיה חרמשית וסיסטיק פיברוזיס - עורר מדענים במשך עשרות שנים. אם הייתה דרך כלשהי לתת למטופל גרסה טובה לגן שמורכב, החשיבה עוברת, היא עשויה לתקן או למנוע נזק שנגרם על ידי הרע שהתורש. רעיון פשוט לכאורה זה התגלה כמורכב באופן בלתי צפוי בפועל. נערכו מאות ניסויים בטיפול גנטי בבני אדם במחלות רבות, מהמופיליה ועד סרטן, במהלך 18 השנים האחרונות. אך כמעט כולם נכשלו בגלל הקשיים להכנסת גן עובד לתאים מבלי לגרום גם לתופעות לוואי מזיקות.

עד לשנה שעברה, הטיפול בגנים פעל באופן חד משמעי כנגד רק מחלה אחת, הנגע הנדיר המכונה מחסור חיסוני משולב חמור (SCID), אשר נגרם כתוצאה מפגם באחד ממספר הגנים הדרושים לייצור תאי דם לבנים. המחלה מותירה את מערכת החיסון לא מסוגלת להילחם בזיהומים ומביאה בדרך כלל למוות בילדות. זה נקרא גם מחלת "ילד בועה", על שם חולה מפורסם אחד, דייוויד וטר, שחי עד גיל 12 בבועת פלסטיק סטרילית. מאז אמצע שנות התשעים, חוקרים אירופאים ריפאו כ -30 ילדים עם SCID על ידי הכנסת הגן המתפקד למוח העצם שלהם. אבל אפילו ההצלחה הזו טופלה בטרגדיה: חמישה מהילדים פיתחו לוקמיה ואחד מת. אצל אותם מטופלים, שחוו גרסה מסוימת של המחלה, הגן הטיפולי הפעיל בטעות גן הגורם לסרטן לאחר שהתמזג עם ה- DNA של החולים. החוקרים בוחנים כעת דרכים להפוך את הטיפול הגנטי ל- SCID לבטוח יותר.

מחקר טיפולי גנים אמריקני הוחזר באופן משמעותי לאחר שג'סי גלזינגר בן ה -18, שסבל ממחלת כבד בירושה, נפטר מאי ספיקת איברים מרובה בשנת 1999 בעת שהשתתף בניסוי לטיפול בגנים באוניברסיטת פנסילבניה. חדשות על המוות עוררו סערה בקהילה המדעית והדיונים בקונגרס, כאשר אביו של המתבגר, פול גלזינגר, ואחרים האשימו את חוקרי פן בחיפזון מכדי לבחון את הטיפול באנשים. על פי נתוני מינהל המזון והתרופות, החוקרים לא הזהירו מספיק את גלסינגר ומשפחתו מפני סיכוני הניסוי. החוקרת המובילה לא הצליחה לחשוף כי היה לו חלק כספי בחברה שעומדת להשיג אם הטיפול יצליח. "אלה היו הימים הנוראיים. התחום נחלש", אומר ליאון רוזנברג, גנטיקאי אנושי מאוניברסיטת פרינסטון, שביצע מחקרי מעבדה מוקדמים על מחלת הכבד שחסמה גלסינגר. "שלמות המדע נפגעה בצורה אדירה."

בנט ומגייר הצטרפו לפקולטה לבית הספר לרפואה של פן בשנת 1992. אחד מעמיתיהם הוא ג'יימס וילסון, שפיקח על המחקר בו מת גלסינגר. לאחר מכן נאסר על ידי ה- FDA לבצע ניסויים אנושיים על ידי ווילסון. אבל בנט ומגווייר לא היו מעורבים במחקר ההוא. ניסוי הטיפול הגנטי הניסיוני שלהם החל בשנת 2007 לאחר שנים של סקירה של הרגולטורים הפדרליים, ועדות בית החולים לילדים ופן שהוקמו במטרה לטפל בדאגות אתיות ובטיחותיות שהועלו בעקבות מותו של גלסינגר.

בחודש מאי האחרון דיווחו צוותיהם וקבוצה בריטית נפרדת על החדשות הראשונות המועילות בגנו-טיפול מזה שנים: הטכניקה יכולה לטפל בעיוורון. המטופלים במחקר חלו במחלה שנקראה Leber amaurosis amerosis (LCA). שלושת החולים בהם בנט ומגייר טיפלו הצליחו לקרוא מספר שורות נוספות של תרשים עיניים מכפי שיכלו בעבר. גבר אחד בן 26 אפילו חזר די ראייה בכדי לעבור במבוך. "לא יכולתי להאמין", אומר בנט. היא גרמה לו ללכת שוב במבוך.

המחקר היה קטן, והמטופלים עדיין עיוורים כחוק, אך השיפור הצנוע שלהם והבטיחות לכאורה בטיפול עוררו את תקוותיהם של חולים וחוקרים ברחבי העולם. כעת בנט ומגווייר מרחיבים את המחקר ליותר חולים עם LCA, כולל Bacoccini, כדי לבדוק האם חולים יכולים לקבל בבטחה מינונים גבוהים יותר של הגן הטיפולי.

רוזנברג אומר שהוא "שמח" עבור בנט - שהיה חוקר פוסט-דוקטורט במעבדה שלו בשנת 1987 - ואת התחום. "אני שוב אופטימי לגבי טיפול גנטי ולא הייתי מזה זמן", הוא אומר. "אני מקווה שלפני סוף העשור הזה יהיו עוד שתיים או שלוש דוגמאות נוספות."

עבור בנט, 54 ומגווייר, 48, נראה כי המדע נמצא בגנים שלהם. אמה של בנט, פרנסס, לימדה ספרות בתיכון ואביה, וויליאם, היה פרופסור לפיזיקה פופולרי בייל שהמציא יחד את לייזר הגז בשנת 1960 בעת שעבד במעבדות בל בניו ג'רזי. בנט זוכר שהיא בת 6 וראתה את אביה חוזר למעבדה לאחר הארוחה כדי לעבוד עד עלות השחר; לאחר מכן המכשיר הוביל לנגני דיסק קומפקט וסורקי מחיר בסופרמרקט.

היא התעניינה יותר בביולוגיה מאשר בפיזיקה. "אהבתי יצורים", היא מספרת וביליתי שעות שמחות רבות בהסתכלות במיקרוסקופ של אביה על מי ביצות ועלים. לאחר הקולג 'בייל, היא הלכה לאוניברסיטת קליפורניה בברקלי כדי לקבל תואר שלישי בביולוגיה התפתחותית, באמצעות קיפודי ים, אך במקום זאת נמשכה למחקר חדש בנושא הכנסת גנים זרים ספציפיים לעכברים ובעלי חיים אחרים - מבשרם של טיפול גנטי. היא שהתה מספר חודשים בשנת 1981 ובשנת 1983 במכון הלאומי לבריאות בת'סדה, מרילנד, במעבדה בה תכננו מדענים כמה מהניסויים הראשונים לטיפול בגנים. "זה היה נצנוץ שזה היה קורה שריגש אותי. רציתי להיות שם עם התפתחות התחום", נזכר בנט. כדי להשיג את הרקע הקליני הדרוש לה, היא הלכה לבית הספר לרפואה של הרווארד, שם פגשה את בעלה לעתיד בשיעור אנטומיה בשנה הראשונה.

מגווייר הגיע גם ממשפחת מדענים. אביו, הנרי, היה רופא עור וכעת חוקר חיסונים בסרטן בפן, ואמו אליז עבדה שם כעוזרת מחקר. להנרי היו קטרקט ובהמשך ניתוק רשתית. כשמגייר היה בבית הספר התיכון, הוא ניהל את עיני העיניים של אביו - הפתיחה המוקדמת שלו לטיפול ברפואת עיניים. בבית הספר לרפואה עבד מגווייר במעבדה שחקרה מחלות רשתית שנגרמו כתוצאה ממומים גנטיים בירושה. הוא זוכר ששאל אז את בנט אם אפשר לתקן את הגנים הרעים. "זה הגיוני, " אמרה לו. "בוא נעשה את זה."

העין מתאימה במיוחד לטיפול גנטי. התאים אליהם יש להכניס גן חדש מוגבלים לאזור קטן; הרשתית מכילה רק כמה מיליוני תאים. מה שכן, בניגוד לרוב התאים, תאי רשתית אינם מתחלקים לאחר שאדם בן 3 חודשים, ולכן החוקרים אינם צריכים להכניס את הגן החדש לדורות הבאים של תאים. זה אומר שהם לא צריכים לתפור את הגן החדש ל- DNA הקיים של התאים, המשוכפל כאשר התא מתחלק. שמירה על הגן הטיפולי בנפרד מ- DNA של המטופל היא בטוחה יותר; בקרב חולי ה- SCID שפיתחו לוקמיה, הגן שהוצג בסמוך לגן הגורם לסרטן והפעל אותו בטעות. העין היא גם חסרת חיסון, כלומר מערכת החיסון נוטה להתעלם מחומר זר שהוצג שם. תגובה חיסונית בורחת הייתה בעיה במחקרים מסוימים בטיפול גנטי והיא מה שהרג את ג'סי גלזינגר. "יש לנו מזל גדול עם הבחירה שלנו באיבר מטרה", אומר מגווייר.

בזמן שמגווייר התאמנה להיות מנתח רשתית, בנט המשיכה להתמחות במחקר ולא בעבודה קלינית, בעקבות בעלה ברחבי הארץ לצורך התמחותו, תושבותו ואחיו. משליכים את העניינים, הם טיילו עם פעוטות. בשנה האחרונה שלהם בבית הספר לרפואה, לזוג הטרי נולד התינוק הראשון שלהם - "הפרויקט הבכיר שלנו", הם מכנים זאת. בקרוב עקבו עוד שני ילדים.

בשנת 1989, באחת מתחנות האימונים האחרונות של מגווייר, ברויאל אוקס, מישיגן, הקים בנט מעבדות מאולתרות בבניין הסמוך לבית החולים ובמרתף ביתם. הם ערכו את מה שהם חושבים שהיה הניסוי הראשון לטיפול בגנים שכלל את הרשתית. בעזרת עכברים וארנבות הם הזריקו גן לאנזים שנמצא בחיידקים. הם השתמשו בצבע כדי לחשוף אם תאי העיניים בנו את האנזים והניסוי הצליח: הרשתות של בעלי החיים הפכו לכחולות במשך כשבועיים.

בפן הם פרסמו את אחד משני העיתונים הראשונים שהראו כי נגיף הנגן בגן זר יכול להעביר אותו לרקמת עיניים, במקרה זה בעכברים. (אסטרטגיה זו, הנפוצה בניסויים לטיפול גנטי, למעשה מגדילה את יכולת הנגיף לשכפל באמצעות הזרקת חומר גנטי משלה לתאים.) בנט ומגווייר הכניסו לאחר מכן גנים טיפוליים לעיניהם של כמה מתיישבים אירים בעיוורון בירושה. אבל בנט חשב שהשיפור בכלבים אינו מספיק משכנע כדי להצדיק משפט אנושי. מה שהם היו זקוקים לו הוא צורת עיוורון פשוטה ומתקדמת לאט, שקשורה למחלה שפוגעת באנשים. בשנת 1998 נודע להם על גזע של כלב שוחד בשבדיה עם מחלת עיניים, שנגרם במקרה כתוצאה מאחת המוטציות הגנטיות שנמצאו בקרב חולים עם LCA.

כ -3, 000 אנשים בארצות הברית סובלים מ- LCA, המקיף כמה הפרעות עיוורון שונות המתחילות בילדות ונגרמות על ידי מוטציות באחד מכמה גנים, שאחד מהם נקרא RPE65. הוא מכיל את ההוראות לאנזים החיוני לתאי הרגישות האור של הרשתית, המוטות והחרוטים; האנזים ממיר ויטמין A לצורה שבה המוטות והחרוטים משתמשים בכדי ליצור פיגמנט הכרחי, רודופסין. אצל אנשים שיורשים עותק גרוע של הגן RPE65 מכל הורה, מוטות והחרוטים, שנשללו מהם רודופסין, תקלה ובסופו של דבר מתים.

בנט, מגווייר ועמיתים לעבודה השתמשו בנגיף שנקרא נגיף הקשור לאדנו כדי להכניס עותק טוב של הגן RPE65 לשלושה שדירים צעירים. שני הגנים של נגיף ה- AAV הוחלפו בגן RPE65 בתוספת מחרוזת DNA שמפעילה את הגן. הכלבים חזרו לראייה מספיק כדי לנווט במבוך. "זה היה מרגש להפליא", אומר בנט. כלב אחד, לנסלוט, הפך למעין כלב פוסטר לטיפול גנטי, כשהוא מטלטל כפות עם אנשים במסיבות עיתונאים ומגייסי כספים.

על המדרכה מחוץ למשרדה, בנט מראה לראווה את אחד מיותר מ -50 הכלבים שטיפלו בהם. ונוס, שומן בגודל בינוני עם שיער חום וחוטים, מתאמץ ברצועה והיה ברור שברצונה היה לרוץ משם, אך היא יושבת לתת למבקרת ללטף אותה. "כשהיא הגיעה לכאן, היא לא יכלה לראות דבר. היא הייתה משתופפת בפינה או בכלוב וסוחרת את שיניה על אנשים, " אומרת בנט. זה היה לפני שנה, לפני שצוות בנט / מגוויר טיפל בילד בן השנה בשתי העיניים באמצעות טיפול גנטי. אם כי עדיין עיוורת לילה, ונוס יכולה כעת לקפוץ מעל מכשולים הפזורים לאורך פרוזדור ולתפוס כדור טניס. "התנהגותה שונתה", אומר בנט. "היא רואה טוב בשתי העיניים. היא כלבה שמחה מאוד."

כשניסו את הטיפול לראשונה אצל אנשים, בנט ומגייר לא ציפו שהמטופלים שלהם ישתפרו כמו הכלבים. ראשית, הרופאים בדקו תחילה בטיחות והשתמשו במינונים נמוכים של הנגיף והגן. והמטופלים הראשונים שלהם, כולם ממרפאת עיניים באיטליה שבדקה חולים עיוורים למומים גנטיים, היו תאומים בני 26 וילד בן 19. באותו גיל, לחולי LCA לא נותרו הרבה רקמות רשתית. רובם עיוורים לחלוטין מגיל 40.

ובכל זאת, בנט ומגווייר לא ידעו למה לצפות כשהם מטפלים בחולה הראשון, אחד התאומים. הוא הונשם, ואז מגווייר ביצע כמה חתכים קטנים והחליף את החומר הזגוגי דמוי הג'ל בעינו של האיש בתמיסת מלח, כך שמגווייר יכול לתמרן מחט דרכה ביתר קלות. בעזרת מיקרוסקופ הוא השחיל מחט דקה בשיער דרך לבן העין עד שהיא נגעה ברשתית. הוא הזריק 150 מיקרוליטר תמיסה (טיפה בגודל אפונה) שהכילה 15 מיליארד עותקים של נגיף ה- AAV עם הגן RPE65. הנגיף נחשב כמנגנון לידה בטוח במיוחד - הוא אינו יכול לשכפל לבדו, והוא אינו גורם למחלות אצל בני אדם.

בכל זאת, באותו הלילה "בכלל לא ישנתי", אומר מגווייר, שחשש מתגובה חיסונית. לשמחתו, לא היה שום דבר.

למרות שהמינון היה נמוך, בנט אומרת שהפעם הראשונה שהיא התבוננה בנתוני התלמידים של הצעיר הייתה "רגע יוריקה" - העין שלו יכולה לחוש אור יותר. חודשים ספורים לאחר שקיבלו את הטיפול הניסוי, שלושת החולים ראו אור רב יותר. שניים שהיו יכולים לראות רק תנועות ידיים לפני כן יכלו לקרוא שלוש או ארבע שורות של תרשים עיניים.

ראיית כל שלושת החולים עדיין משתפרת, אומר בנט. הצעיר בן ה -19 שחזר לאיטליה כבר לא זקוק לעזרה להסתובב בלילה.

כשלישה בקוצ'יני נולדה, אמה, איב סקידמור, יכלה לדעת מייד שמשהו לא בסדר. נראה כי עלישה מתמקדת רק באור בהיר, כמו חלון או מנורה, אומר סקידמור. היא חשבה שבתה אולי רק תזדקק למשקפיים, אך רופא העיניים אמר שהילדה הקטנה מתעוורת ולא ניתן לעשות דבר. היא אובחנה כחולה במחלת עיניים מתקדמת בגיל 11 חודשים ובדיקה גנטית זיהתה בסופו של דבר את המחלה כ- LCA. כילדה אלישה עדיין יכלה לראות מספיק טוב לשחק כדורגל עם כדור לבן על דשא ירוק. "היא הייתה מהירה ביותר", אומר סקידמור, שהפצה לא לראות את הכדור באוויר. בסביבות כיתה ח ', אלישה איבדה אפילו את החזון המוגבל הזה.

כיום היא יכולה לקרוא טקסט על מסך מחשב בהיר אך לא בספר. עובדת כמעסה. אם היא הייתה יכולה לראות טוב יותר, עבודתה החלומית הייתה לעבוד כפתולוגית משפטית - היא טורפת רומנים של פטרישיה קורנוול בקלטת. סקידמור מאחל שבתה תוכל להחזיר די ראיה "לראות את הכוכבים בשמיים וקשת בענן, כי היא מעולם לא ראתה את זה."

בייקוצ'יני אומרת שהיא מבינה שהמראה שלה אולי לא ישתפר במחקר הטיפול בגנט, ואף עשוי להחמיר. היא התנדבה לקחת חלק כדי שתוכל "לעזור להבין כיצד לתקן עיוורון", היא אומרת.

שלושה חודשים לאחר שמגווייר הזריקה לעיניים של בייקוצ'יני את הנגיפים הנושאים את הגן הרשתית, עיניה היו רגישות פי עשרה לאור והראייה ההיקפית שלה השתפרה, אך היא לא הצליחה לקרוא תרשים עיניים טוב יותר מבעבר. בנט אומר שיש כמה סיבות לכך שהטיפול אולי לא עובד טוב בשבילה - לדוגמה, מעגלי העצבים בין העין של מוחו של בייקוצ'יני עשויים כבר לא לתפקד כראוי.

Bacoccini הוא חלק משלב שני במחקר שהעניק לשלושה חולי LCA מנה גדולה יותר של טיפול גנטי מאשר שלושת המתנדבים הראשונים שקיבלו. אחד החולים האחרים בקבוצתו של בייקוצ'יני הוא ילד בלגי בן 9, שהראה כמה מהשיפור הדרמטי ביותר עד כה. הוא יכול לראות פרטי פרצופים בפעם הראשונה וכבר אינו זקוק למכשיר הגדלה מיוחד כדי לראות את לוח הגיר בבית הספר. ככל שהמטופל צעיר יותר, בנט ומגווייר מאמינים, כך יש סיכוי טוב יותר לזוג להפוך את העיוורון ההפוך שנגרם על ידי LCA. בסופו של דבר הם מקווים לטפל בתינוקות.

מחקרים ביו-רפואיים כוללים לעתים קרובות צוותים גדולים של משתפי פעולה, אך מחקרי טיפול בגנים הם מקרה קיצוני. העיתון בשנה שעברה בכתב העת לרפואה של ניו אינגלנד, בו הודיע ​​על ההצלחה הראשונית של טיפול גנטי בעיוורון, רשמו 32 ​​מחברים משותפים, מהביולוגים המולקולריים שעיצבו את הנגיף לרופאים האיטלקים שמצאו את החולים. בנט, הסופר הראשי, מכוון את הקבוצה הזו ממשרד קטן מחוץ למעבדה שלה. החלל עמוס בפנקסים ותיקיות ומעוטר בתמונות מכוסות אצבעות של שלושת ילדיה, כריכות היומן וכמה תמונות של לנסלוט, כיום בת 8 ועדיין רואים טוב.

מגווייר טוען שתפקידו לתת זריקות לחולים הוא מינורי: "אני רק מעמיס את המשאיות." אבל אחרי הכל, הוא אחד המומחים הקליניים. "עם מחלות [עיוורון תורשתי] יש שכבת-נפש עצומה", הוא אומר. "רופאים תמיד ראו בהם חשוכי מרפא ואמרו לחולים שאין שום דבר שאנחנו יכולים לעשות למענך. העובדה שזה נראה עובד מאוד מרגש."

ההצלחה של משפט ה- LCA הביאה לבנט ומגווייר תשומת לב רבה - "תשומת לב לא נוחה", הוא אומר - כולל הזמנות מחברי הקונגרס לתדרך אותם על העבודה. אבל נראה שהצמד מצליח לעשות זאת. בנט שידך חצי תריסר שיחות טלפון והודעות דואר אלקטרוני ביום מחולים עיוורים או מהוריהם ששמעו על מחקר ה- LCA. "אני עונה לכולם. כל האנשים האלה ממש ממש מוטרדים מהתעוור או להיות עיוורים, " היא אומרת. למען האמת, סביר להניח שלא ישתלבו עם ניסוי ה- LCA מכיוון שאין להם תקלה גנטית נכונה. אבל היא אומרת להם להיבדק בכל מקרה לגנים של עיוורון מכיוון שטיפול גנטי למחלתם עלול להתגלות תוך מספר שנים.

עד מהרה מצפים מגווייר ובנט להתחיל בניסויים עם חתולים אביסיניסטים עם LCA הנגרמים על ידי מוטציה גנטית שונה מזו שהם התמקדו בה עד כה. הם מתכננים גם ניסוי קליני לטיפול גנטי לסוגיה של מחלת סטארגרד, או ניוון מקרולרי לנוער, אשר פוגע בכ- 25, 000 אנשים בארצות הברית ואשר הם טופלו בהצלחה בעכברים שיועברו לחולים במחלה. כעת, לאחר שהוכח כי ניתן לבצע טיפול גנטי בבטחה בעין, חברות בוחנות דרכים להשתמש בטכניקה לטיפול במחלות שאינן בהכרח גנטיות. לדוגמה, הצגת גן השולט על צמיחת כלי הדם עשויה להאט את התנוונות מקולרית הקשורה לגיל, אשר פוגעת ביותר מעשרה מיליון אמריקאים.

למרות ההצלחות הרפואיות הגבוהות שלהם, בנט ומגייר נוהגים לעבוד במכוניות מכות בנות עשר. בבית היא מתרפתת על ידי גינון ומנגנת על הפסנתר הגדול של סבתה, והוא מצייר סצנות משק חקלאיות מפורטות ומפורטות - ועושה "כל להב דשא", אומר בנט. ("יש הפרעה טורדנית כפייתית", מסביר מגווייר על התחביבים שלו.) הילד הצעיר ביותר שלהם הלך לקולג ', אבל הם מטפלים בשני כלבים, אקווריום של דגים וצבים וכ -15 פינקים - התחביב האחרון של מגייר צופה התנהגות ציפורים. למשפחה "יש סף גבוה לעומס", אומרת מגווייר.

בנט נשאר ער מאוחר בלילה וכותב דוחות ומעניק בקשות ומתכנן ניסויים נוספים. היא מונעת כמו אביה כשהוא עבד על לייזר הגז. "יש את ההתרגשות המדהימה הזו שאתה עומד לפרוץ מחסום במשהו, " היא אומרת.

ג'וסלין קייזר מכסה מחקר ומדיניות ביו-רפואית עבור מגזין המדע .
סטיבן ווס צילם לאחרונה את ההשפעה הסביבתית בסין. שניהם גרים בוושינגטון הבירה