מינהל התרופות והתרופות חתם את הטיפול הראשון בארצות הברית באישור הטיפול הגנטי, תוך פינוי מסלול רפואי חדש במדינה.
נציין ה- FDA, סקוט גוטליב, אומר בהצהרה כי "אנו נכנסים לגבול חדש בחדשנות רפואית עם היכולת לתכנת מחדש את התאים של החולה עצמו לתקוף סרטן קטלני. "טכנולוגיות חדשות כמו טיפולי גנים ותאים מחזיקות בפוטנציאל לשנות רפואה וליצור נקודת ניתוק ביכולת שלנו לטפל ואף לרפא מחלות בלתי נסבלות."
"הפעולה ההיסטורית", כפי שכינה אותה ה- FDA, מאשרת טיפול של חברת התרופות נוברטיס כנגד לוקמיה לימפובלסטית חריפה לנוער, מדווח ג'וסלין קייזר למגזין " Science ". לטיפול, תאי T חיסוניים נלקחים מדמו של אדם ומשתנים להוסיף גן שיוצר חלבון שמפתה את תאי ה- T לתקוף את תאי הלוקמיה.
בשונה מתרופות כימותרפיות סטנדרטיות הניתנות לחולים רבים, שיטה זו, המכונה CAR-T אימונותרפיה, יוצרת למעשה טיפול בהתאמה אישית לכל פרט, מדווח דמיאן גארד ל- STAT News. מנה בודדת של הטיפול, שנקראה Kymriah על ידי המפתח שלה, הותירה 83 אחוז מהחולים ללא סרטן לאחר שלושה חודשים במחקר קליני.
אבל לא הכל חדשות טובות. הטיפול יעלה 475, 000 דולר, מדווח גארד, שלמרות שהוא יקר, הוא הרבה פחות מכפי שצפו רבים מהמשקיפים הזרים. המטופלים יצטרכו לנסוע לאחד מתוך 32 מיקומים ברחבי ארה"ב כדי לחלץ ולשנות את תאי ה- T שלהם בתהליך של 22 יום. וכפי שמדווח קייזר, המחסור במהלך הניסויים הקליניים כבר הציג בעיה במרכזים רפואיים מסוימים.
ולכל היתרונות שלו, טיפול זה יכול להגיע עם כמה תופעות לוואי מפחידות, מדווח Beth Mole ל- Ars Technica. החזקה ביותר היא תסמונת שחרור ציטוקין, כאשר מערכת החיסון יכולה להיכנס להתעלמות יתר בגוף, ולגרום לדלקת, אי ספיקת איברים, התקפים, הזיות, נפיחות מוחית, ובמקרים מסוימים, אפילו מוות. נכון לעכשיו, קימריאה מאושרת לשימוש רק בקרב אנשים מתחת לגיל 25 שכבר ניסו טיפול לוקמיה יותר קונבנציונאלי ועברו הישנות.
אף על פי ש- FDA מתייחס לזה כתרפיה גנטית, ישנם מומחים שהטילו ספק בהגדרתם למונח זה, כותבת קריסטן בראון ל- Gizmodo . המחלוקת נובעת מהעובדה שהגן שהשתנה אינו בעצמו מרפא שום דבר או מתקן פגם ביולוגי. במקום זאת, הטיפול מפנה את תא ה- T להילחם במחלה.
עם זאת, אישור אחרון זה הוא צעד מרגש במאבק בסרטן. לפני החלטה זו טיפולי טיפולי גנים עמדו בעבר באישור הרגולטורי באירופה ובסין, מדווח קייזר. כאשר העריכה הגנטית ממשיכה לצבור משיכה במדע וברפואה בארצות הברית, ככל הנראה יבואו אישורים נוספים, מציין קייזר, כולל טיפול אפשרי שעלול לרפא עיוורון מולד.
