האם יש לאפשר לבני אדם לשנות את הקוד הגנטי שלהם? שאלה זו עמוסה במחלוקת - במיוחד מאז פיתוח ה- CRISPR-Cas9, טכנולוגיה שיכולה לערוך גנים. כעת, המוסדות הלאומיים לבריאות אישרו את הניסוי הקליני הראשון של CRISPR בארצות הברית, כותבת שרה רירדון ל"חדשות הטבע ".
תוכן קשור
- הפריה חוץ גופית הייתה פעם שנויה במחלוקת כמו עריכת הגנים כיום
- עריכת גנים של עוברים נותנת תובנה לביולוגיה אנושית בסיסית
בסוף השנה מדענים מאוניברסיטת פנסילבניה יערכו ניסוי שבודק אם הטכנולוגיה בטוחה לשימוש אנושי, מדווח Reardon. זו הפעם הראשונה ש- CRISPR ישמש בגנים אנושיים בארצות הברית ועוקב אחר אישורו במדינות כמו בריטניה. הוועדה המייעצת ל- DNA רקומביננטי ב- NIH, המספקת פיקוח אתי ומחקרי לסוכנות, בחנה ואישרה את ההצעה.
CRISPR, הידוע גם בשמו הארוך יותר, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, CRISPR מאפשר למדענים להפעיל ולכבות גנים ואף להחליף חלקי DNA. ניסוי זה ימומן על ידי מכון פרקר לחיסון תרופתי, שהוקם בהשקעה של 250 מיליון דולר מוקדם יותר השנה על ידי נשיא פייסבוק לשעבר, שון פרקר.
הניסוי יתמקד בתאי T אנושיים, סוג של תאי דם לבנים המהווים מרכיב חשוב במערכת החיסון הנלחם בזיהומים ובמחלות. תאי T לא סתם מנהלים תגובות חיסוניות; הם יכולים גם לצוד ולהרוג תאים סרטניים. במקרה זה, אומר Reardon, החוקרים יכניסו וערכו גנים בתוך תאי T, ואז ישיבו אותם לדם של המטרה במטרה להפוך את התאים למכונות טובות יותר להלחמת סרטן.
החוקרים מתכננים לעשות זאת על ידי עריכת הגנים כדי לעזור לתאי T לזהות ולמקד תאים סרטניים, ובמקביל גם להסיר גן שמאפשר לתאי הסרטן לאתר ולתקוף אותם בתמורה. הם גם מתכננים להסיר חלבון שעלול לפגוע במאבק הסרטן, מדווח Reardon. עריכות אלה לתאי ה- T תקוותו בתקווה את בטיחות ה- CRISPR וישפרו את טיפולי הסרטן הקיימים.
האישור מגיע מעט מוקדם מהצפוי: כפי שכותב אנטוניו רגאלדו ל- MIT Technology Review, חברה בשם Editas שמתכננת לטפל בעיוורון באמצעות CRISPR הייתה כבר זמן רב חשובה להיות הראשונה שתקבל אישור. אבל זה לא בא בלי מחלוקת.
לחברי מועצת המחקר היו חששות כי גם אוניברסיטת פנסילבניה וגם החוקרת המובילה במשפט הם בעלי פטנטים וחברות שיכולים להפיק תועלת מהבדיקה שאושרה לאחרונה, כותב ג'וסלין קייזר עבור מגזין המדע . חברי הדירקטוריון הביעו גם הם חששות ממורשת UPenn בכל הקשור לטיפול גנטי. צעיר בשם ג'סי גלזינגר נפטר בשנת 1999 בעת שהשתתף במחקר שהובילו חוקרי UPenn. מותו התרחש ארבעה ימים בלבד לאחר שקיבל זריקה של גנים מתקנים שנועדו לטפל בצורה קטלנית של ההפרעה המטבולית שלו שנמצאה אצל תינוקות.
אישור RDAC של CRISPR הוא רק המכשול הראשון שעומד בפני מי שרוצה להשתמש בטכנולוגיה כדי לערוך גנים אנושיים בארה"ב, כותב קייזר. כעת, על החוקרים להמתין בלשכות אתיקה ואישור ה- FDA. אך לטוב ולרע, נראה כי CRISPR תהיה עובדה יותר מאשר פנטזיה בארצות הברית. השאלה היא כבר לא צריכה ואפילו אם, אלא מתי.
