כמה מהבעיות הרפואיות החמורות ביותר נגרמות על ידי גנים שלא מצליחים לייצר חלבון הכרחי או לייצר גרסה פגומה. מדענים הבינו במשך רבע מאה שיש לאפשר לרפא מצבים כאלה על ידי החלפת הגנים הפגומים באלה שעובדים כמו שצריך. הם למדו כיצד למצוא את הגנים המדוברים בתאים בריאים ולחתוך אותם ממתיחות ארוכות יותר של DNA. הם למדו כיצד להכניס את הגנים "הטובים" לנגיפים שישמשו וקטורים; "כל מטרת הנגיף היא להכניס את ה- DNA שלו לתא."
עד כה, לפחות, החוקרים לא הצליחו להשתמש בטיפול גנטי כדי לרפא באופן קבוע מחלה. כל העניין מתגלה כמסובך בהרבה ממה שחשבו לראשונה. וכל המאמץ ספג נסיגה קשה כאשר חולה בגיל העשרה נפטר במהלך ניסוי לטיפול בגנים - כנראה מהנגיף, ולא מהגן שהוצג. לאמיתו של דבר, תיאודור פרידמן, חלוץ ששותף במאמר זרע בשנת 1972, לא ישתמש בביטוי "טיפול גנטי", והעדיף "העברת גנים" במקומו כדי לתאר את מצב המחקר הנוכחי.
לאחרונה דיווחו צוותי חוקרים בצרפת ובארצות הברית על הצלחות קטנות. בראשון, הקבוצה תיקנה מחסור חיסוני אצל שני תינוקות. באחרת, המדענים הזרימו נגיפים הנושאים את הגן הדרוש לשלושה אנשים עם המופיליה. שנה לאחר מכן, שניים מהם הפיקו גורם לקרישת דם שחסר לה המופיליאקים.
באופן עקרוני, לטיפול בגנים יש פוטנציאל לעשות יותר מאשר לרפא מחלות הכרוכות בגנים לקויים. שקול חולים עם מחלת עורקים כלילית, מצב בו כלי חסום בחלקו כך שרקמות במורד הזרם מהחסימות לא מקבלות מספיק דם ולכן מספיק חמצן. במקרים כאלה, הגוף יצור באופן טבעי יותר כלי דם, כדי לספק מה שמכונה זרימת בטחונות. אך לעיתים קרובות הגוף אינו יכול להתמיד, ותאים מורעבים בחמצן מייצרים את הכאב המכונה אנגינה. על ידי הוספת גנים המייצרים גורם גדילה אנגיוגני לגוף, ניתן להאיץ את מחזור הבטחונות ולהגדיל אותו.
עם זאת, מהשיפור מסוג זה, מדובר בקפיצה קלה להכנסת גנים שישפרו גוף בריא לחלוטין. לפתע אנו קרובים לאאוגניקה, מדע מוסמך (הנאצים היו מאמינים גדולים) לשיפור הגזע - שלנו.
לטיפול בגנים יש פוטנציאל עצום, ובכל יום מדענים מתקרבים להצליח עם מטופלים. זה יהיה יום נהדר להרבה אנשים.
