לראשונה ערכו מדענים גן בביצים אנושיות מופרות הקריטיות להתפתחות מוקדמת. הניסויים עזרו לחוקרים ללמוד על ביולוגיה אנושית בסיסית באופן שלא יכלו לעשות באמצעות מחקר על עכברים.
תוכן קשור
- עריכת CRISPR-גנים המשמשת לטיפול בפציינט לראשונה
- עריכת גנים אנושיים עשויה להתחיל בסוף השנה בארצות הברית
חוקרים בראשות קתי ניקן, ביולוגית התפתחותית במכון פרנסיס קריק בלונדון, השביתו גן המקודד לחלבון הנקרא OCT4, הידוע כפעיל בתאי גזע שיכולים להתפתח לכל סוגי התאים שנמצאים בגוף, מדווח גרצ'ן פוגל למדע . כיבוי הגן הבטיח שתאים מביצי אדם מופרות לא הצליחו ליצור תאי שליה, תאי שק חלמון או אפילו תאים שיהפכו בדרך כלל לעובר.
השבתת אותו גן בעוברי עכברים נותנת תוצאות שונות: עוברים אלה הפכו לכדורים של תאי שליה ברובם. הממצאים מראים כי הגן שולט בגורלם של מספר שושלות תאים וממלא תפקיד שונה במקצת בבני אדם מאשר בעכברים.
"זה פותח את האפשרות להשתמש בכלי גנטיקה חזק מאוד ומדויק להבנת תפקוד הגנים", אומר ניקן לרוב שטיין מ- NPR . "מעולם לא היינו משיגים תובנה זו אלמלא חקרנו את תפקוד הגן הזה בעוברים אנושיים."
החוקרים דיווחו את תוצאותיהם אתמול ב- Nature.
אפילו בהתחשב בתובנה זו, היצירה היא יותר הוכחה לעקרון - הדגמה של כוחה ושימושיות של טכניקת העריכה הגנונית CRISPER-Cas9, מדווח פוגל. הטכנולוגיה דומה לזוג מספריים מולקולריים המאפשרים לחוקרים לחתוך צ'אקים של DNA מסויים מגנום ואף להחליף את הקוד בהוראות שלהם.
מדענים כבר הפעילו את הכלי לבצע מגוון של התקדמות וגילויים חשובים, כמו הנדסת חיות מעבדה בהתאמה אישית ובדיקת טיפולי סרטן פוטנציאליים. בשנים האחרונות ראו גם כמה מבקרים לטריטוריה של עריכת הגנום האנושי. באוגוסט, מדענים מבוססי ארה"ב הפעילו CRISPR כדי לתקן מוטציה הגורמת למצב לב קטלני. (מדענים אחרים חקרו מאז את הטענות האחרונות, מדווח אוון קלוואי למען הטבע .)
עם זאת, עבור כל צעד שנעשה בדרך זו, מאמרי מערכת וכתבי דעה מפצירים בזהירות.
מרסי דרנובסקי, ראש קבוצת כלבי שמירה בגנטיקה בשם "המרכז לגנטיקה", אמרה כי "החששות נובעים מפתיחת הדלת למרפאות הפוריות המתמודדות להציע עריכת גנים בכדי להפוך ילדים עתידיים לגדולים או לחזקים יותר או כל מה שהם רוצים לשווק. החברה, אומר ל- NPR . "זה יכול להכניס אותנו למצב בו ילדים מסוימים נתפסו כמעלים ביולוגית על ילדים אחרים."
אולם ניאקן ועמיתיה הם רחוק מהמצב הזה. החוקרים נאלצו להגיש בקשה לרשות הפריה האנושית והעובר העוברי, מוסד שהוקם בבריטניה ובוחן בקפדנות את המחקר המוצע לעריכת עוברים, כך מדווח פוגל למדע .
"עובר יום 5" (משמאל) מציג את העובר ביום החמישי להתפתחות ו"יום 5 עובר ערוך "מציג עובר ערוך ללא OCT4. זה לא יוצר בלסטוציסט תקין, ומראה שיש צורך ב- OCT4 להתפתחות בלסטוציסט (ד"ר קתי ניקן / טבע) במחקרים גנטיים קלאסיים החוקרים משביתים גנים באופן שגרתי כדי להבין כיצד הם מתפקדים, מדווח ריקי לואיס בפרויקט אוריינות גנטית . אך CRISPR מאפשרת להם לעשות זאת בדיוק ובדיוק רב יותר.
המחקר החדש השתמש בתאים מופרים שנתרמו לאחר שאנשים עברו טיפולי הפריה חוץ גופית. "כשמדובר בהארת התפתחות אנושית מוקדמת, אין שום דבר שמונע להשתמש בדבר האמיתי: תאים אנושיים ורקמות", כותב לואיס.
החוקרים השביתו את הגן המקודד ל- OCT4 בשלב מוקדם מאוד של התפתחות. ביותר מ- 80 אחוז מתוך 41 הביציות המופרות שנבדקו, התאים הגדלים והחולקים לא הצליחו ליצור כדור חלול של כ -200 תאים, המכונה בלסטוציסט. מאמצי הפריה חוץ- גופית רבים נכשלים גם הם בשלב זה, ולכן זהו ציר קריטי עבור החוקרים להבין.
Niakan אומר ל- NPR: "על ידי הבנת הגנים המרכזיים המעורבים בהתפתחות של הפיצוץ, זה יכול באמת ליידע את ההבנה שלנו לגבי החלון החשוב והקריטי הזה של ההתפתחות האנושית".
במאמר מערכת, הטבע עצמו שיבח את המחקר כדוגמה כיצד יש לבצע מחקר בנושא עריכת הגנום האנושי:
הדרישות הספציפיות של המחקרים יהיו שונות, אך מסגרת חזקה להערכתם מוקדם ככל האפשר נראית הדרך הטובה ביותר להבטיח שהם עומדים בסטנדרטים הגבוהים ביותר. הרגולטורים, המממנים, המדענים והעורכים צריכים להמשיך לעבוד יחד כדי להגדיר את פרטי הדרך קדימה לעריכת הגנום הגרמני, כך שישמשו את המשאבים והכלים החשובים העומדים לרשותנו עם שיקול דעת טוב.
ניסויים עתידיים יכולים להשתמש ב- CRISPR כדי לחקור את תפקידם של גנים אחרים. ומומחים יבחנו מקרוב כדי לעקוב אחר האתיקה של אותה עבודה.
