לראשונה, חוקרים מבית החולים West China בעיר צ'נגדו שבמחוז סצ'ואן הזריקו לחולה תאים שעברו שינוי באמצעות טכניקת עריכת הגנים CRISPR-Cas9, מדווח דיוויד סיראנוסקי ב- Nature . זהו צעד מוקדם לעידן חדש של עריכת גנים, שמבטיח לחולל מהפכה בתחום הבריאות, החקלאות, השימור ותחומי ביולוגיה אחרים.
תוכן קשור
- עריכת גנים של עוברים נותנת תובנה לביולוגיה אנושית בסיסית
CRISPR היא טכניקת עריכת גנים הנגזרת ממערכות החיסון המתרחשות באופן טבעי המצויות במגוון חיידקים, כותבת שרה ג'אנג ל- Gizmodo . מינים אלה שומרים על "גלריה סוררת" של DNA של נגיף בגנום שלהם, כך שהם יכולים לזהות אותו אם הוא פולש לתאים שלהם. אם מתגלה ה- DNA של הנגיף, החיידק מוציא אנזימים הקשורים ל- CRISPR (aka Cas) שיכולים למצוא את ה- DNA הנגיף הפולש ולחלוק אותו במדויק.
החוקרים הבינו שאם הם יכולים להראות לחלבוני ה- Cas נתח של DNA מטרה, האנזימים יסיירו בגנום ויכסחו את פיסות הקוד הללו. שיטה גאונית זו אפשרה להם לחטוף את המערכת לעריכה מדויקת של גנים. החיידקים עם התקן הביתה הגנטי היעיל ביותר הם למעשה Streptococcus pyogenes, הגורם לדלקת גרון. מדענים עובדים כעת בטכניקת CRISPR-Cas9 כדי לנסות ולחתוך את רצפי הגנים הגורמים למחלות גנטיות ואף השתמשו בה לאחרונה כדי להחזיר חלקית את הראייה בבעלי חיים עיוורים.
ביישום האחרון הזה, האונקולוג לו דו מאוניברסיטת סצ'ואן וצוותו בודדו קבוצה ספציפית של תאי T שנלחמים בסרטן מחולה עם סוג אגרסיבי של סרטן ריאות. על תאי חיסון אלה לתקוף תאים לא תקינים כמו אלו הנמצאים בגידולים סרטניים, אך הם לא תמיד עובדים. חלק מהגידולים הסרטניים מנצלים את הקולטן PD-1 של תאי T, שמכבה את התגובה החיסונית. אז החוקרים קטפו את אזור ה- DNA שמקודד לחלבוני PD-1 באמצעות מערכת CRISPR-Cas9 וטיפחו את תאי ה- T הללו שהשתנו לפני שהזריקו אותם שוב לחולה החולה.
התקווה היא שעל ידי מחיקת הקוד הגנטי לחלבוני PD-1, תאי ה- T יתקפו את הסרטן ללא מעצורים.
הזריקה הראשונה עברה בצורה חלקה והמטופל יקבל מנה שנייה, אך סודיות המטופל מגבילה את כמות המידע שהחוקרים יכלו לספק, מדווח סיראנוסקי. עשרה מטופלים נוספים יעברו טיפולים דומים, יקבלו שתיים עד ארבע זריקות, ואז ייעקרו במשך שישה חודשים.
קרל יוני, שחוקר אימונותרפיה באוניברסיטת פנסילבניה, אומר שמחקר זה עשוי לדרבן תחרות בריאה. "אני חושב שזה הולך לעורר את 'Sputnik 2.0', דו קרב ביו-רפואי על ההתקדמות בין סין לארצות הברית, וזה חשוב מכיוון שתחרות בדרך כלל משפרת את התוצר הסופי, " הוא אומר לסירנוסקי.
טרייסי סטאטרטר בסייקר מדווח כי המעבדה של יוני היא כיום היחידה בארצות הברית שיש לה אישור של ה- FDA להשתמש בטכניקות CRISPR בתאי T המיועדים לבני אדם.
אולם החוקרים בארצות הברית מתקדמים באטיות בחזית ה- CRISPR, מדווח Staedter. בשנת 2015, חוקרים בבייג'ינג השתמשו ב- CRISPR כדי לשנות את הגנום של עובר אנושי, אם כי הם לא נתנו לו להתפתח. זה הוביל לוויכוח סוער על האתיקה של השימוש בטכנולוגיה המתהווה על בני אדם והביא את המכונים הלאומיים לבריאות ליצור ועדה מייעצת שתפקח על כל הצעה לשימוש ב- CRISPR על אנשים.
